Editoriale

Il NACFC di quest'anno ha ospitato diverse sessioni sui risultati dei modulatori di CFTR, inclusa la prima sessione plenaria in cui sono stati riconsiderati gli outcome del trattamento delle riacutizzazioni nell’era dei modulatori. Sempre nell’ottica di una malattia che cambia è stato discusso, nella seconda plenaria, il ruolo delle terapie antinfiammatorie e di clearance mucociliare. Molte sessioni sono dedicate alla ricerca di base, inclusa la correzione delle mutazioni di I classe ed i risultati della tecnica CRISP/CAS9. Molte sessioni, inoltre, si sono concentrati su importanti aspetti clinici quali la gestione del danno epatico, il microbioma polmonare, diabete, controllo del dolore, infezione da micobatteri non tubercolari. L’ultima plenaria ha sottolineato l’importanza di una terapia multidisciplinare e dei consorzi per la cura della fibrosi cistica.

Dr. Fabio Majo
 

Cystic Fibrosis Unit
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Rome, Italy

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Le ultime comunicazioni

Vive al Congresso NACFC del 2018
Denver, 18-20 octobre

Un nuovo trattamento della fibrosi cistica senza intervento sul canale CFTR

Sébastien Kiefer

Mentre la maggior parte delle nuove terapie per la fibrosi cistica si concentra sull'attivazione o sulla modifica dell'espressione del CFTR,...

Somministrazione via aerosol di un sistema di trasferimento del gene piggyBac/adenovirus nei suini: distribuzione e correzione fenotipica

Pr Isabelle Fajac

Il trasferimento del gene CFTR normale nelle vie aeree è un approccio di cui potrebbero beneficiare tutti i pazienti affetti...

Conoscenze e preoccupazioni in materia di infertilità negli uomini affetti da fibrosi cistica (abstract 748)

Cathy Llerena

Durante la sessione sull'impatto della fibrosi cistica sulla vita quotidiana, la signora Barr, consulente genetico del Caenorhabditis Genetics Center (Minnesota)...
Argomento: Clinica

Un'indagine per comprendere meglio le barriere e i facilitatori alla partecipazione a studi clinici per i pazienti affetti da fibrosi cistica

Bruno Ravoninjatovo

I fattori che influenzano la partecipazione dei pazienti agli studi clinici sono poco noti. Questa ricerca ha preso in esame...

Insegnare ai genitori di bambini o adolescenti con interviste motivazionali sulla fibrosi cistica (abstract 749)

Cathy Llerena

La comunicazione tra genitori e figli, soprattutto adolescenti, è spesso complessa. Ciò si ripercuote sulla qualità dell'assistenza e in particolare...
Argomento: Clinica

Utilità dei biotest sierici e dell'imaging nella diagnosi e nella previsione dei danni al fegato nella fibrosi cistica

Bruno Ravoninjatovo

Lo scopo di questo articolo era quello di discutere i marcatori per monitorare l'evoluzione delle lesioni epatiche correlate alla fibrosi...

Ruolo della gestione coordinata degli antibiotici nella fibrosi cistica

Bruno Ravoninjatovo

Il trattamento antibiotico fa parte della presa in carico classica della fibrosi cistica nel momento delle diverse fasi dell'infezione, con...
Argomento: Clinica

Esistono prove di insulino-resistenza nelle epatopatie specifiche della fibrosi cistica?

Quitterie Reynaud

La fisiopatologia del diabete correlato alla fibrosi cistica non è ben nota, ma la mancanza di secrezione di insulina è...

Esacerbazione respiratoria : quali novità ?

Pr Isabelle Fajac

Lo studio STOP (Standardized Treatment of Pulmonary Exacerbations) è uno studio di osservazione che mirava a descrivere le caratteristiche cliniche...

L'attivazione dell'anidrasi carbonica ripristina la regolazione cellulare nella fibrosi cistica

Isabelle Sermet-Gaudelus

I pazienti con deficit di anidrasi carbonica hanno una presentazione clinica paragonabile alla fibrosi cistica (Lee et al, Hum Mol...

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