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Nuovi trattamenti

Cosa possono portarci gli organoidi nella pratica clinica?

Gli organoidi sono modelli ex vivo sviluppati negli ultimi anni. Nella fibrosi cistica si sviluppano a partire dal tessuto intestinale su biopsia rettale che è una procedura indolore e ben tollerata. Dalle cripte dell'epitelio intestinale, le cellule staminali sono isolate e coltivate. Formano strutture arrotondate sulle quali la funzione CFTR può essere studiata dopo la stimolazione. Se il CFTR ha una funzione normale, il trasporto di ioni e acqua dopo la stimolazione provoca una dilatazione dell'organoide che può essere misurata al microscopio. Gli organoidi possono essere conservati in una biobanca per ulteriori studi.

Il team olandese che ha sviluppato questi organoidi per la fibrosi cistica ha studiato la funzione CFTR sugli organoidi derivanti da biopsie rettali eseguite in neonati con fibrosi cistica. I neonati sono stati seguiti e le loro caratteristiche cliniche a 1 anno variavano in relazione alla risposta osservata sugli organoidi: i neonati con bassa funzione CFTR misurata sull'organoide avevano una funzione pancreatica più scarsa e una funzione respiratoria inferiore a 1 anno di età rispetto ai neonati con funzione CFTR più elevata osservata sull'organoide (de Winter de Groot K et al, Eur Respir J. 2018 Sep 17;52(3)).

Il gruppo ha inoltre dimostrato in pazienti con fibrosi cistica che la funzione CFTR misurata sugli organoidi era ben correlata con la funzione respiratoria del paziente come valutato da CFTR e dal test del sudore. Tuttavia, in pazienti con lo stesso genotipo, le funzioni CFTR misurate sugli organoidi variavano notevolmente.

Pertanto, gli organoidi potrebbero aiutare nella pratica clinica a identificare sottogruppi di pazienti a rischio di progressione grave della malattia.

Référence

CONGRES NACFC 2018 - Venerdì 19 ottobre 2018
Progress & Promise of the CFTR Modulator Pipeline
S14.2 - Progressing therapies for rare mutations: ex vivo models or clinical trials?

Speaker: K. van der Ent (NL)

Rédacteur

Pr Isabelle Fajac

Hôpital Cochin, Paris, France

Physiologie-Explorations Fonctionnelles 
Hôpital Cochin 
27, rue du fg St Jacques
75014 Paris