Le cellule staminali: un modello per le terapie cellulari?

Per testare i modulatori della proteina CFTR secondo i genotipi, le linee cellulari si dimostrano insufficienti poiché esprimono il DNA della proteina CFTR in maniera eterologa e non rendono possibile tenere conto delle anomalie del trascritto o delle modificazioni post-trascrizionali. Le cellule staminali pluripotenti inducibili sono un modello interessante. La loro espansione è quasi illimitata, sono adattabili per approcci di modifica genica e possono ridifferenziarsi in cellule di interesse, ad esempio le cellule respiratorie basali. Gli autori del documento hanno dettagliato il protocollo di generazione e la loro purificazione (Hawkins et al 2017). Questo strumento consente di misurare il CFTR in termini di espressione e funzione (costituzione di organoidi). Ma il loro interesse principale è il loro uso per le future terapie cellulari.

Référence

CONGRES NACFC 2018 - Venerdì 19 ottobre 2018
In vitro models of CF 
W16.3 – Abstract 163 - IPS cells: relevant models on the road to cell-based therapies
Speaker : JE Mahoney