Trattamento del diabete della fibrosi cistica

L'obiettivo principale del trattamento del diabete nella fibrosi cistica (CFRD) è quello di preservare la funzione respiratoria e ottimizzare lo stato nutrizionale, a differenza del diabete di tipo 1 e 2, dove l'obiettivo è quello di evitare complicanze vascolari. Per quest'ultimo viene definito l'obiettivo glicemico. Questo non è il caso del CFRD e le raccomandazioni internazionali per la gestione del CFRD raccomandano obiettivi glicemici e HbA1c simili a quelli del diabete di tipo I o di tipo 2.

L'insulina è attualmente l'unico trattamento raccomandato per il diabete, in particolare per i suoi effetti anabolizzanti. L'insulinoterapia è associata a un miglioramento della funzione respiratoria, del BMI e a una riduzione delle esacerbazioni. In assenza di iperglicemia a digiuno, si raccomanda l'iniezione pre-prandiale di insulina rapida basata sull'assunzione. In caso di iperglicemia a digiuno, è utile il regime basale/bolo. Le pompe per insulina possono aiutare con un'assunzione di cibo irregolare e complessa, ma la loro gestione è spesso complicata per i pazienti. In caso di alimentazione enterale, l'insulinoterapia deve essere aumentata. Nel caso di terapia corticosteroide, si propone di aumentare la terapia insulinica di 1 NPH unità di insulina per 5 mg di cortisone.

La maggior parte degli agenti antidiabetici orali non è stata valutata nella fibrosi cistica. Alcuni studi clinici randomizzati hanno valutato il repaglinide. Hanno mostrato un miglioramento del BMI a 6 mesi. Tuttavia, questo beneficio non viene più osservato a 12 mesi, a differenza dell'insulina. Un altro studio non controllato di confronto tra repaglinide e insulina non ha mostrato efficacia a 24 mesi, in particolare in termini di beneficio nutrizionale. Glucagon-like peptide 1 agonisti dei recettori (GLP-1) e gli inibitori della dipeptidil peptidasi 4 (DPP4 o gliptins) non sembrano adatti per la fibrosi cistica in quanto causano perdita di peso. I modulatori CFTR, in particolare ivacaftor, possono essere associati a un aumento della secrezione di insulina. Il trapianto di isolotto pancreatico è ancora in fase di valutazione. Non sempre permette di interrompere la terapia insulinica. Richiede un trattamento immunosoppressivo. Tuttavia, uno studio ha valutato l'efficacia di un sistema di capsule contenenti celluli precursore dell'isolotto che non richiedevano immunosoppressione.

L'intera gamma di questi prodotti costituisce un variegato arsenale terapeutico che può essere adattato alle diverse situazioni.

Referencia

CONGRES NACFC 2018 - Giovedì 18 ottobre 2018
S02 - CFRD across the Lifespan
S02.4 - Treatment of cystic fibrosis-related diabetes
Speaker: John Yoon, University of California Davis